Anvisa aprova primeiro medicamento oral para tratamento de doença rara no sangue

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou nesta segunda-feira (27) o primeiro medicamento oral para tratamento da HPN (hemoglobinúria paroxística noturna), uma doença rara no sangue.

De acordo com o Ministério da Saúde, a HPN tem uma incidência anual estimada em 1,3 novos casos a cada 1 milhão de pessoas. 

Hoje, o único tratamento disponível é administrado com a inserção de agulha na veia ou no tecido gorduroso sob a pele.

 

O novo medicamento oral, chamado de fabhalta, será disponibilizado aos pacientes por meio de hospitais, clínicas especializadas ou instituições habilitadas. Não estará disponível em farmácias.

 

Com a aprovação da Anvisa, o tratamento desenvolvido pela Novartis Brasil precisa passar pela etapa de definição de preço, realizada pela Cmed (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos), órgão vinculado ao Ministério da Saúde que regula os preços dos medicamentos no Brasil.

 

O tratamento estará disponível para comercialização somente após a conclusão desse processo de precificação. Por isso, a Novartis diz não ter uma estimativa de valor para venda no Brasil.

 

No segundo semestre de 2025, a empresa entrará com um pedido para inclusão do medicamento no SUS (Sistema Único de Saúde). 

Depois disso, a Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias) terá 180 dias para analisar a solicitação. Esse prazo, segundo o Ministério da Saúde, pode ser prorrogado por mais 90 dias, quando as circunstâncias exigirem.

 

A HPN é uma anemia hemolítica crônica causada por um defeito na membrana das hemácias (glóbulos vermelhos do sangue que transportam oxigênio dos pulmões para os tecidos e órgãos do corpo).

 

Devido a uma mutação genética que nasce com a pessoa, a condição faz com que as hemácias sejam fabricadas sem uma camada protetora essencial, o que as torna vulneráveis ao ataque do sistema complemento, uma parte do sistema imunológico que, em pessoas saudáveis, atua na defesa contra infecções.